Исследователи из Университета науки и технологий «Сириус» представили новаторскую технологию, которая обещает стать значительным шагом вперед в генной терапии.
Ученые из Университета науки и технологий «Сириус» разработали новаторскую технологию, способную произвести революцию в генной терапии наследственных заболеваний. Результаты их исследования были опубликованы в авторитетном научном журнале Frontiers in Bioengineering and Biotechnology.
Традиционная генная терапия, использующая аденоассоциированные вирусы (AAV), сталкивается с серьезным ограничением: они способны переносить гены размером не более пяти тысяч нуклеотидов. Между тем, множество наследственных болезней вызываются мутациями в значительно более крупных генах, что до сих пор делало их труднодоступными для такого лечения. Российские исследователи предложили оригинальный подход: они разработали метод разделения больших генов на фрагменты, которые затем реконструируются внутри клетки с помощью специальных белковых молекул, известных как интеины.
Для демонстрации эффективности нового метода ученые использовали зеленый флуоресцентный белок (GFP) в качестве модельной системы. Благодаря тщательной оптимизации условий функционирования интеинов, им удалось добиться успешного восстановления полноценного белка в 80% исследованных клеток. Этот впечатляющий результат открывает широкие перспективы для разработки терапевтических подходов к наследственным заболеваниям, которые ранее считались неизлечимыми именно из-за чрезмерно больших размеров пораженных генов.
Авторы исследования подчеркивают, что новая технология продемонстрировала свою эффективность не только в клетках печени, но и в клетках сетчатки глаза. Это открывает значительные возможности для лечения наследственных ретинопатий, которые часто приводят к слепоте. В перспективе аналогичный метод может быть успешно применен для борьбы с такими серьезными генетическими патологиями, как мышечная дистрофия Дюшенна и другие тяжелые наследственные состояния.
