Японские исследователи из Университета Миэ сообщили о беспрецедентном достижении в области генетической терапии: им впервые удалось удалить дополнительную хромосому в клетках, взятых у людей с синдромом Дауна.
Для выполнения этой сложной задачи ученые использовали передовой инструмент редактирования генома — технологию CRISPR-Cas9. Целью стало удаление 21-й хромосомы, наличие которой в трех экземплярах (трисомия 21) является причиной синдрома Дауна. В ходе эксперимента была продемонстрирована вероятность восстановления нормальной клеточной функции до 37,5%. После успешной процедуры в отредактированных клетках были зафиксированы нормализованные ключевые показатели.
Несмотря на многообещающие результаты, специалисты подчеркивают, что данная методика пока не готова к внедрению в широкую медицинскую практику. Основное препятствие заключается в сохраняющемся риске непреднамеренного повреждения других хромосом во время процедуры. Для обеспечения безопасности и эффективности метода требуются дальнейшие тщательные исследования и доработка.
